Dal laboratorio allo sviluppo clinico

Giu 6, 2024 | Farmaci, Scritti per noi

Negli ultimi decenni, abbiamo assistito a una crescita straordinaria nel campo dello sviluppo di nuovi farmaci, grazie a nuove scoperte scientifiche, tecnologie avanzate e approcci terapeutici rivoluzionari. Lo sviluppo di nuovi farmaci per terapie innovative

di Giuseppe Curigliano*

L’innovazione nei farmaci e nelle terapie è un elemento cruciale per il progresso nella medicina moderna. In questo articolo esploreremo il processo di sviluppo dei farmaci, dalla fase di ricerca e sviluppo in laboratorio all’approvazione clinica e all’implementazione in terapie innovative.

Il primo step prevede la ricerca in laboratorio e scoperta di nuovi bersagli molecolari. Il processo di sviluppo di un nuovo farmaco inizia in laboratorio con la ricerca scientifica. Gli scienziati studiano le malattie e identificano i bersagli molecolari coinvolti nei processi patologici. Questi bersagli molecolari possono essere proteine, enzimi o recettori che giocano un ruolo chiave nella malattia. Una volta individuati, vengono esplorate le vie di segnalazione e le interazioni molecolari coinvolte. Si passa poi allo screening e validazione dei composti. Dopo aver identificato i bersagli molecolari, i ricercatori cercano composti chimici o molecole che possano interagire in modo mirato con questi bersagli. Questa fase coinvolge lo screening di una vasta libreria di composti chimici per individuare quelli che mostrano attività contro il bersaglio desiderato. Questi composti vengono quindi testati per la loro efficacia in modelli cellulari e animali. Segue lo sviluppo preclinico e sperimentazione su animali. Una volta identificati i candidati farmaci, inizia la fase preclinica. In questa fase, i farmaci vengono sottoposti a una serie di test su animali per valutarne la sicurezza e l’efficacia. Questi studi preclinici aiutano a identificare potenziali effetti collaterali e a determinare le dosi appropriate per gli studi clinici successivi. L’ultimo step sono gli studi clinici su pazienti umani. La fase più critica nello sviluppo di un nuovo farmaco è la fase clinica, che comporta studi su pazienti umani.

Questa fase è suddivisa in tre fasi principali:

Fase 1: In questa fase iniziale, il farmaco viene somministrato a un piccolo gruppo di volontari sani per valutarne la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica. Si cercano anche i primi segni di efficacia.

Fase 2: Se il farmaco supera la fase 1, passa alla fase 2, in cui viene somministrato a un gruppo più ampio di pazienti affetti dalla malattia target. Questa fase mira a valutare l’efficacia del farmaco e a identificare eventuali effetti collaterali.

Fase 3: Se i risultati della fase 2 sono promettenti, il farmaco passa alla fase 3, in cui viene testato su un numero ancora più ampio di pazienti in una serie di studi clinici controllati. Questi studi mirano a confermare l’efficacia del farmaco in modo statisticamente significativo.

Fase 4: Approvazione e commercializzazione

Dopo il completamento delle fasi cliniche e l’approvazione da parte delle autorità regolatorie, il farmaco può essere commercializzato e reso disponibile per i pazienti. Questa fase comporta la produzione su larga scala, la distribuzione e il monitoraggio continuo dell’efficacia e della sicurezza del farmaco nell’ambito della pratica clinica.

Le terapie innovative stanno rivoluzionando il trattamento di numerose malattie. Queste terapie includono l’immunoterapia, la terapia genica, la terapia cellulare e molte altre. L’immunoterapia, ad esempio, sfrutta il sistema immunitario del paziente per combattere le cellule tumorali, mentre la terapia genica modifica il Dna per correggere mutazioni genetiche responsabili di malattie ereditarie. L’uso di terapie innovative richiede un approccio personalizzato, poiché ciascun paziente può rispondere in modo diverso. Questo rappresenta una svolta nella medicina personalizzata, in cui i farmaci e le terapie vengono adattati alle specifiche esigenze di ciascun individuo. Un percorso affascinante nelle applicazioni cliniche sarà quello dei vaccini, che hanno valso quest’anno il premio Nobel per la Medicina. Nel campo della medicina, i vaccini sono stati storicamente utilizzati per prevenire le infezioni virali e batteriche. Tuttavia, negli ultimi anni, c’è stato un crescente interesse nel considerare i vaccini come una possibile arma contro il cancro, non solo nella prevenzione, ma anche nella cura. In particolare, il ruolo dei vaccini nel trattamento del cancro in un contesto adiuvante, dopo il trattamento iniziale, sta attirando l’attenzione della comunità scientifica. I vaccini terapeutici contro il cancro, noti anche come vaccini contro il cancro, sono stati sviluppati per indurre una risposta immunitaria mirata contro le cellule tumorali. Questi vaccini sfruttano il principio che il sistema immunitario può riconoscere e attaccare specificamente le cellule tumorali se gli vengono presentati gli “antigeni” unici associati al cancro. Gli antigeni sono proteine o altre molecole presenti sulla superficie delle cellule tumorali. Nei pazienti che hanno già ricevuto trattamenti come chirurgia, chemioterapia o radioterapia per il cancro, l’obiettivo principale è prevenire le recidive. Tuttavia, alcune cellule tumorali possono sfuggire al trattamento iniziale e rimanere nel corpo, potenzialmente causando una recidiva. Qui entrano in gioco i vaccini terapeutici. I vaccini terapeutici somministrati in setting adiuvante mirano a stimolare il sistema immunitario a riconoscere e distruggere eventuali cellule tumorali rimanenti. Questo può aiutare a prevenire la ricomparsa del cancro. Questa strategia è particolarmente promettente in casi di tumori solidi, come il cancro al seno, al colon o al polmone, dove le cellule tumorali possono rimanere nel corpo dopo il trattamento iniziale. Nonostante i progressi, ci sono ancora molte sfide da affrontare nel campo dei vaccini terapeutici contro il cancro. Ogni tipo di cancro è unico, e trovare gli antigeni specifici associati al cancro è un passo cruciale. Inoltre, il miglioramento delle strategie di somministrazione e la comprensione dei meccanismi immunologici sono essenziali. Tuttavia, il potenziale dei vaccini terapeutici contro il cancro è entusiasmante. In un futuro non troppo lontano, potremmo vedere un’ampia gamma di vaccini personalizzati contro il cancro sviluppati per pazienti con diverse forme di cancro. Questi vaccini potrebbero contribuire in modo significativo a ridurre il tasso di recidiva e a migliorare la sopravvivenza dei pazienti. In conclusione, i vaccini terapeutici contro il cancro rappresentano una prospettiva emozionante nella lotta contro questa malattia. Il loro ruolo potenziale nella cura del cancro in setting adiuvante potrebbe portare a nuove opportunità per pazienti che cercano di prevenire le recidive e di vivere una vita più lunga e più sana dopo il trattamento iniziale. Lo sviluppo di nuovi farmaci per terapie innovative è un processo complesso e lungo che richiede una stretta collaborazione tra scienziati, medici, regolatori e l’industria farmaceutica. Tuttavia, le terapie innovative offrono speranza per il trattamento di malattie precedentemente considerate incurabili e rappresentano il futuro della medicina. Grazie ai continui progressi nella ricerca scientifica e nella tecnologia, siamo in una posizione privilegiata per migliorare la qualità della vita dei pazienti e ridurre il carico delle malattie in tutto il mondo.

*Professore Ordinario di Oncologia Medica-Dipartimento di Oncologia ed Emato-Oncologia, Università degli Studi di Milano; Direttore Divisione di Sviluppo Nuovi Farmaci per Terapie Innovative, Istituto Europeo di Oncologia, IRCCS Milano

(Panorama della Sanità 11-2023)

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