La crescente domanda di plasmaderivati e la dipendenza dal mercato impongono una gestione sempre più attenta della risorsa. A Roma il confronto tra Regione, clinici e associazioni su programmazione dei fabbisogni, continuità terapeutica e ricorso alle alternative quando disponibili e clinicamente appropriate
Garantire le immunoglobuline ai pazienti per i quali rappresentano una terapia essenziale e, allo stesso tempo, utilizzare in modo appropriato una risorsa biologica limitata. È questo il nodo al centro del confronto avviato nel Lazio sulla gestione dei farmaci plasmaderivati, in uno scenario caratterizzato da una domanda crescente e da livelli di autosufficienza ancora lontani dal fabbisogno.
Il tema è al centro dell’evento istituzionale romano dedicato all’uso sostenibile e appropriato delle immunoglobuline, patrocinato da Regione Lazio, Consiglio regionale del Lazio, SIICA – Società Italiana di Immunologia, Immunologia Clinica e Allergologia, ImmunITA – Associazione Italiana Immunodeficienze, CIDP Italia APS e UNIAMO – Federazione Italiana Malattie Rare Onlus. L’iniziativa promuove il confronto tra istituzioni, clinici e rappresentanti dei pazienti sulla crescente pressione legata all’utilizzo delle immunoglobuline e sulla necessità di garantirne disponibilità e appropriatezza d’uso. Un focus specifico è dedicato alla Polineuropatia Cronica Infiammatoria Demielinizzante (CIDP), tra le principali indicazioni neurologiche per l’impiego delle immunoglobuline, e al possibile contributo delle nuove opzioni terapeutiche nel ridurre la pressione sulla risorsa e preservarne la disponibilità nei casi in cui rimane essenziale e non sostituibile.
L’appuntamento rientra nel progetto “L’uso sostenibile e appropriato delle immunoglobuline”, ideato da Cencora, in co-creazione con Cittadinanzattiva e realizzato con il contributo non condizionato di argenx. Il percorso prevede tre incontri regionali di confronto tra istituzioni, clinici e rappresentanti dei pazienti sulla disponibilità e sull’appropriatezza d’uso delle immunoglobuline. I contributi raccolti confluiranno in un Policy Paper, destinato a essere presentato nell’ambito di un successivo evento nazionale a Roma.
Le immunoglobuline sono utilizzate nel trattamento delle immunodeficienze e di numerose patologie neurologiche e autoimmuni. Tra il 2014 e il 2023, secondo i dati richiamati nel progetto, la domanda di medicinali plasmaderivati è cresciuta di circa il 57%, con un incremento medio annuo del 5%. Una dinamica che rende sempre più rilevanti appropriatezza prescrittiva, programmazione e disponibilità di alternative terapeutiche nei casi in cui queste siano presenti e clinicamente indicate.
A livello regionale il quadro presenta elementi di particolare attenzione. Nel 2024 l’autosufficienza effettiva del Lazio per le immunoglobuline umane normali – calcolata sulla quota di domanda coperta dalla fornitura derivante dal conto-lavorazione del plasma – si è attestata al 41%, rispetto al 59% nazionale. Il dato non indica che il restante fabbisogno sia rimasto insoddisfatto, ma evidenzia una maggiore dipendenza dagli acquisti sul mercato e quindi una maggiore esposizione alle possibili tensioni nell’approvvigionamento.
Per approfondire i dati regionali, gli strumenti di governance e il quadro sull’appropriatezza prescrittiva, la scheda “L’uso sostenibile e appropriato delle immunoglobuline in Regione Lazio”.
Nel 2024 il Lazio ha conferito all’industria 8,5 kg di plasma ogni mille abitanti, a fronte di una media nazionale di 15,4 kg, mentre l’obiettivo di medio termine indicato dal Centro Nazionale Sangue è pari a 18 kg per mille abitanti. La domanda regionale di immunoglobuline ha raggiunto 102,5 grammi per mille abitanti, in crescita del 4,8% rispetto al 2023, mentre la spesa stimata per acquistare sul mercato la quota non coperta dal conto-lavorazione è pari a circa 20 milioni di euro.
“Nel Lazio, come in altre regioni, persistono importanti sfide organizzative nella gestione delle malattie rare, legate alla necessità di una maggiore integrazione tra i diversi livelli della rete assistenziale e di un più efficace coordinamento tra ospedale e territorio”, afferma Roberto Poscia, Direttore del Centro Interdipartimentale Malattie Rare dell’AOU Policlinico Umberto I di Roma e Referente del Coordinamento regionale.
Poscia richiama proprio il dato dell’autosufficienza e la conseguente maggiore esposizione alle tensioni di disponibilità, indicando tra le priorità il rafforzamento della governance regionale, una migliore programmazione dei fabbisogni, il monitoraggio dei consumi e la promozione dell’appropriatezza prescrittiva, con priorità cliniche trasparenti e continuità terapeutica per i pazienti per i quali le immunoglobuline costituiscono un trattamento essenziale.
Sul versante istituzionale, Fabio De Lillo, Responsabile Coordinamento Attività Strategiche Spesa Farmaceutica della Regione Lazio, sottolinea che “l’obiettivo di Regione Lazio è garantire l’accesso alle terapie nei casi in cui risultano indispensabili, favorendo al contempo il ricorso ad alternative terapeutiche laddove disponibili e clinicamente appropriate, nell’interesse della sostenibilità del sistema sanitario e della qualità dell’assistenza”.
Un equilibrio che ha conseguenze direttamente cliniche. Girolama A. Marfia, docente di Neurologia dell’Università degli Studi di Roma Tor Vergata e responsabile clinico del Centro di Riferimento per le Malattie Neurologiche, Neuromuscolari e Distrofie Miotoniche Rare del Policlinico Tor Vergata, richiama i rischi connessi alle interruzioni della terapia: nelle immunodeficienze può aumentare il rischio di infezioni gravi, mentre nelle patologie neurologiche immunomediate la mancata continuità può favorire riacutizzazioni, perdita funzionale e accumulo di disabilità neurologica.
La pressione sulla risorsa è destinata, inoltre, ad aumentare. Secondo i dati riportati nel comunicato, in Europa entro il 2028 è previsto un incremento della domanda di immunoglobuline del 37% rispetto ai livelli attuali. Diventa quindi centrale non soltanto aumentare raccolta e produzione, ma anche governare in maniera più efficace l’impiego della risorsa.
In questo quadro si inserisce anche il tema delle alternative terapeutiche. Fabrizio Celia, General Manager argenx Italia, sottolinea come il loro utilizzo, «laddove esistano e risultino clinicamente appropriate», possa contribuire a ridurre la pressione sulla disponibilità delle immunoglobuline. Lo stesso documento di indirizzo di AIFA e Centro Nazionale Sangue, in condizioni di carenza, prevede il ricorso ad alternative disponibili e clinicamente appropriate.
Per Valeria Fava, Responsabile Coordinamento Politiche della Salute di Cittadinanzattiva, il punto di partenza resta la tutela dei pazienti: “Il nostro obiettivo cardine è garantire un equo accesso alle cure e tutelare la continuità terapeutica delle persone con malattie rare e autoimmuni”. La carenza strutturale delle immunoglobuline e le differenze regionali nell’autosufficienza, sottolinea, rendono necessario evitare ritardi o interruzioni dei trattamenti, rafforzare l’integrazione tra ospedale e territorio e valorizzare le alternative terapeutiche quando appropriate.
Il confronto promosso nel Lazio si inserisce quindi in un percorso più ampio che punta a mettere intorno allo stesso tavolo istituzioni, professionisti sanitari e rappresentanti dei pazienti, facendo dell’esperienza regionale uno dei contributi alla costruzione del Policy Paper nazionale sull’uso sostenibile e appropriato delle immunoglobuline.
La questione che emerge è dunque più ampia della sola disponibilità di prodotto: governare le immunoglobuline significa tenere insieme sicurezza degli approvvigionamenti, appropriatezza prescrittiva, innovazione terapeutica e continuità delle cure, preservando una risorsa limitata per i pazienti nei quali resta essenziale e non sostituibile.
