Per la prima volta l’Organizzazione mondiale della sanità invita i produttori a sottoporre alla valutazione 12 medicinali destinati alla cura dei tumori infantili. L’obiettivo è aumentare la disponibilità di formulazioni adatte ai bambini e contrastare le carenze di approvvigionamento
Ogni anno circa 400.000 bambini e adolescenti sviluppano un tumore e quasi il 90% vive in Paesi a basso e medio reddito. In queste aree la sopravvivenza resta inferiore al 30%, contro oltre l’80% registrato in molti Paesi ad alto reddito. Tra le cause di questo divario c’è anche la difficoltà di accedere a farmaci oncologici di qualità garantita e a formulazioni specificamente adatte all’età pediatrica. Per affrontare il problema, l’OMS ha pubblicato per la prima volta un’Expression of Interest (EOI) rivolta ai produttori di medicinali contro il cancro infantile, invitandoli a presentare i propri prodotti per la valutazione nell’ambito del WHO Prequalification Programme.
Dodici medicinali prioritari
L’invito riguarda 12 farmaci essenziali. Sei sono stati individuati perché, pur avendo indicazioni pediatriche consolidate, non dispongono di formulazioni sufficientemente adatte ai bambini: ciclofosfamide, etoposide, mercaptopurina, metotrexato, procarbazina e temozolomide. Gli altri sei presentano invece documentate difficoltà di accesso e approvvigionamento: pegaspargasi, asparaginasi, idrocortisone privo di conservanti, dactinomicina, vincristina e citarabina. La selezione è il risultato di due percorsi complementari coordinati nell’ambito dell’OMS: quello del Global Accelerator for Paediatric Formulations (GAP-f) e quello della Global Platform for Access to Childhood Cancer Medicines.
Nel gennaio 2024 l’OMS e GAP-f hanno promosso il primo esercizio di ottimizzazione pediatrica dei farmaci oncologici, coinvolgendo autorità regolatorie, ricercatori ed esperti di sviluppo dei prodotti. Per i sei medicinali privi di formulazioni adeguate sono stati successivamente definiti specifici target product profiles, con requisiti relativi, tra l’altro, a dosaggio per fascia d’età, accettabilità, stabilità, sicurezza, costo e utilizzo in contesti con risorse limitate. Parallelamente, analisi e consultazioni con governi, professionisti sanitari e partner internazionali hanno permesso di individuare i sei medicinali caratterizzati dalle maggiori difficoltà di fornitura.
La nuova EOI rappresenta un passaggio importante anche per la Global Platform for Access to Childhood Cancer Medicines, nata nel 2021 dalla collaborazione tra OMS e St. Jude Children’s Research Hospital, insieme a UNICEF e PAHO Strategic Fund. La piattaforma dovrebbe raggiungere circa 120.000 bambini, collegando selezione dei medicinali, procurement e iniziative nazionali per rafforzare diagnosi, trattamento e sistemi di approvvigionamento. Secondo l’OMS, l’invito ai produttori può contribuire ad ampliare il numero di medicinali oncologici pediatrici di qualità garantita disponibili per gli acquisti internazionali e nazionali.
L’iniziativa punta quindi a trasformare l’identificazione dei bisogni in prodotti sicuri, di qualità, accessibili e realmente adatti ai bambini, contribuendo a ridurre il divario nella sopravvivenza al cancro pediatrico tra Paesi ricchi e Paesi a basso e medio reddito.
