Il Testo Unico della legislazione farmaceutica non sia l’ennesimo archivio statico, ma il sistema operativo dinamico del farmaco in Italia capace di governare innovazione, accesso, dati, sostenibilità e resilienza del Ssn
di Luca Pani*
L’Italia non ha bisogno soltanto di raccogliere in un volume le norme sul farmaco. Deve estinguere il proprio “debito regolatorio”: decenni di leggi finanziarie, decreti, deroghe, liste, tetti e procedure regionali accumulati come strati di software mai riscritto. Il disegno di legge S.1786, all’esame della Commissione Affari sociali della Camera, prevede di delegare il Governo ad adottare entro il 31 dicembre 2026 uno o più testi unici su accesso, spesa, distribuzione, servizi territoriali e sistemi informativi. È un’occasione. Ma riordinare il passato non basta: il rischio è produrre una fotografia ordinata di un sistema già superato.
Nel frattempo è cambiato il contesto. L’Unione europea ha raggiunto l’accordo politico sulla più ampia revisione della legislazione farmaceutica da vent’anni e, nel maggio 2026, sul Critical Medicines Act. Terapie geniche e cellulari, medicinali personalizzati, intelligenza artificiale e nuove vulnerabilità delle catene di fornitura non possono essere governati con una sequenza di eccezioni. Il Testo unico dovrebbe diventare non l’enciclopedia del farmaco, ma il suo sistema operativo: poche regole primarie stabili, procedure leggibili, dati interoperabili e meccanismi capaci di aggiornarsi senza una nuova legge per ogni innovazione.
Il primo banco di prova è l’accesso reale. Nel rapporto pubblicato a luglio, Aifa rileva, per 1.042 procedure concluse, un tempo medio di quattro mesi dall’avvio della procedura di prezzo e rimborso alla conclusione della valutazione, con una mediana di due mesi. È un progresso, ma quel cronometro non misura l’intero viaggio: autorizzazione europea, presentazione del dossier, negoziazione, recepimenti regionali, gara, disponibilità nel centro prescrittore e trattamento del primo paziente. Il Testo unico dovrebbe istituire un “orologio nazionale dell’accesso”, pubblico, con una marca temporale per ogni passaggio. Le Regioni devono poter organizzare l’erogazione, non riaprire valutazioni cliniche ed economiche già compiute a livello nazionale. Dove un termine non è rispettato, devono scattare motivazione pubblica, escalation e rimedi automatici.
Il secondo banco di prova è passare dal controllo della spesa alla programmazione del valore. Nel 2025 la spesa farmaceutica pubblica è stata pari a 24,937 miliardi di euro, il 18,42% del finanziamento sanitario nazionale. Governarla attraverso tetti costruiti per canale distributivo e ripiani retrospettivi significa correggere a posteriori previsioni spesso irrealistiche. Serve un bilancio farmaceutico pluriennale alimentato da horizon scanning, epidemiologia e scadenze brevettuali, con fondi distinti per innovazione ad alto impatto e medicinali critici. Per le terapie dall’effetto duraturo, pagamenti rateizzati e condizionati agli esiti possono allineare il costo al valore prodotto. Il payback dovrebbe restare una rete di sicurezza eccezionale, non il pilastro ordinario della governance.
Il terzo banco di prova sono i dati. L’Italia dispone di registri Aifa, flussi della Tessera sanitaria, dati regionali, prescrizioni, acquisti e cartelle cliniche, ma raramente essi compongono una storia unica del paziente e del medicinale. La riforma dovrebbe definire un solo dizionario nazionale dei dati, identificativi interoperabili e regole certe per l’uso secondario, collegando prescrizione, dispensazione, esito clinico e spesa nel rispetto della privacy. Ogni accordo basato sui risultati deve essere misurabile senza creare registri separati. Anche la norma dovrebbe essere “machine-readable”: obblighi, termini e responsabilità resi in formato strutturato, così che amministrazioni e operatori possano sapere quale regola è vigente senza archeologia giuridica.
Il quarto banco è la resilienza. Le gare al massimo ribasso possono generare un risparmio apparente e, insieme, concentrare la produzione, indebolire i fornitori e aumentare il rischio di carenze. Per i medicinali critici, il prezzo deve essere affiancato da criteri obbligatori di sicurezza: diversificazione geografica, scorte, capacità produttiva europea, trasparenza della catena, continuità delle forniture e prestazioni ambientali. Acquistare resilienza costa; non averla durante una crisi costa di più. Il Testo unico deve raccordare autorizzazione, produzione, distribuzione, scorte e procurement, oggi trattati come mondi distinti.
Infine, la legge deve imparare. Propongo una “clausola di manutenzione” annuale: un rapporto al Parlamento con cinque indicatori — tempi end-to-end di accesso, differenze regionali, esiti, scostamenti di spesa e carenze — con proposte correttive. Le innovazioni più dirompenti potrebbero entrare in sandbox regolatorie nazionali, a termine, con protocolli pubblici e valutazione indipendente. Prima di introdurre nuove regole, un gemello digitale della governance farmaceutica potrebbe simularne gli effetti su budget, accesso e rischio di fornitura usando dati storici anonimizzati.
La riforma avrà successo non quando la Gazzetta Ufficiale sarà più sottile, ma quando un cittadino riceverà la stessa terapia nello stesso tempo in ogni Regione; quando il Servizio sanitario saprà quali risultati ha acquistato; quando una farmacia sarà parte misurabile della rete di cura; e quando chi investe troverà regole prevedibili. Un Testo unico statico invecchierebbe il giorno dopo la sua approvazione. Un sistema operativo pubblico, verificabile e aggiornato può invece trasformare la semplificazione in politica industriale, equità di accesso e salute.
*Professor of Clinical Psychiatry; Medical Director, Continuing Education Programs
Former Director General - Italian Medicines Agency (AIFA) - Rome, Italy; Former CHMP and SAWP Member - European Medicines Agency (EMA) - London, UK;
Department of Psychiatry and Behavioral Sciences Leonard M. Miller School of Medicine University of Miami; Professor of Pharmacology and Toxicology Dept. of Biomedical, Metabolic and Neural Sciences, University of Modena and Reggio Emilia
